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【血友病/血友病インヒビター】
「初回治療の重症血友病Aにおけるインヒビター出現危険度の層別化」
(財)血液製剤調査機構 血液凝固因子製剤委員会
血液凝固因子製剤 文献情報NO.52 平成21年3月 #1019 要旨から

著書名:ter Avest PC, et al.
雑誌名:J Thomb Haemost 6:2048-2054, 2008

〈#1019 要旨〉
血友病A症例に対する第Ⅷ因子濃縮製剤補充療法は、インヒビター出現を伴うことがあり、小児では25%の症例で出現する。この場合、出血の治療やインヒビターの除去は複雑で医療費もかかり、しかも必ずしも成功するとは限らない。

著者らは、初回治療の重症血友病Aにおけるインヒビター出現の危険度を層別化するためのスコア法を開発した。
対象は、小児の重症血友病A 332症例である。

その結果、87例(25%)でインヒビターの出現が見られた。
選択された危険度スコアの項目は、家族歴(2点)、高リスクの第Ⅷ因子遺伝子変異(2点)、初回大量輸注(3点)である。
インヒビター出現率は、危険因子がない場合は6%、2点では23%、3点以上で57%であった。
スコアの判別能は良好であった(ROC解析0.74)。

以上、初回治療を受ける血友病A症例におけるインヒビター出現の危険度は、簡単なスコア法により予知できるものと考えられた。

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