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【血友病】重症の血友病男児における関節疾患の予防的治療と発症時治療の比較(Prophylaxis versus Episodic Treatment to Prevent Joint Disease in Boy with Severe Hemophilia)
Marilyn.J. Manco-Johnson, M.D. and others, and Bruce L.Evatt,M.D.

◎背景
重症の血友病において、関節症の予防に有効な方法は明らかにされていない。

◎方法
重症の血友病Aの男児を、(遺伝子)組換え型第Ⅷ因子の定期的な注入(予防的治療)と、関節内出血時に第Ⅷ因子の投与を3回以上、最低でも計80IU/kg体重投与する一時的強化注入スケジュールのいずれかに無作為に割り付けた。
主要天気は、指標関節(足関節、膝、肘)において、X線撮影または磁気共鳴画像法(MRI)で検出される骨または軟骨の損傷の発症率とした。

◎結果
月齢30ヶ月未満の男児65例を、予防的治療(32例)と発症時の強化治療(33例)に無作為に割つけた。
男児が6歳に達したとき、指標関節の構造がMRI上正常であるとみなされたのは、予防的治療群で93%、発症時治療群で55%であった(P=0.006)。
MRIで検出された発症時治療による関節の損傷の相対リスクは、予防的治療と比較して6.1であった(95%信頼区間 1.5-24.4)。
試験終了時の関節内および全身の出血回数の年間平均は、発症時治療群のほうが予防的治療群より高かった(両比較についてP<0.001)。
予防的治療を受けた男児2例で第Ⅷ因子インヒビターの高い抗体価が認められ、発症時治療群の3例で生命にかかわる出血があった。
中心静脈カテーテル留置に関連する入院と感染について、両群間で有意差はみられなかった。

◎結論
組換え型第Ⅷ因子を用いた予防的治療により、重症の血友病Aの男児における関節の損傷を予防し、関節内およびその他の部位で起こる出血頻度を減少させることができる。

“重症の血友病の男児を組み入れたこの無作為化試験において、組換え型第Ⅷ因子を定期的に注入する予防的治療は、臨床的に明らかな関節内出血時に行なう一時的な注入と比較して、関節の損傷の臨床的・統計学的に有意な減少と関連することが示された。
組換え型第Ⅷ因子は高額の費用がかかるため、予防的治療のための普及は現実的とはいえない。

「The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE VOL.357 NO.6 2007.8.9(ABSTRACTS)」より

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