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【血友病】血友病、定期補充療法で内出血低下 横浜市西部病院小児科部長

聖マリアンナ医科大横浜市西部病院の瀧正志小児科部長は9月12日、東京都内で開かれたバイエル薬品主催のプレスセミナーで、血友病治療をめぐって講演した。
滝部長は、遺伝子組み換え型血液凝固第Ⅷ因子製剤を使った「定期補充療法」は、現在広く実施されている「出血時補充療法」に比べて、重症型小児血友病患者の関節障害を予防し、関節内出血などの頻度を低下させることができると説明。
定期補充療法の実施を推奨した。
また、血友病出血時の対応などを盛り込んだ学会ガイドラインを今年中に改定し、公表する予定であることを示した。

血友病は、血液凝固因子の不足で血液の凝固異常が起き、関節内で内出血が起こりやすくなる。
2006年5月末現在、国内には血友病A患者が4100人、第Ⅸ因子が欠損している血友病B患者が900人いる。
治療は、発症後から定期的に血液凝固因子製剤を投与する「定期補充療法」と、関節障害が発生したときに投与する「出血時補充療法」などがあるが、定期補充療法を受けている国内患者は、血友病Aで34.4%、血友病B では21.6%と、スウェーデン(ほぼ100%)などと比べて少ないのが実情。

瀧部長は講演で、小児血友病A患者を対象にした遺伝子組み換え型第Ⅷ因子製剤による定期補充療法と出血時補充療法を比較した海外での臨床試験データを紹介。
定期補充療法群の患者は出血時補充療法群よりも、1人あたりの年間出血回数が少ないことなどを示した。
また、6歳時点で関節が正常な割合は、出血時補充療法を受けている患者が55%だったのに対し、定期補充療法では93%と高いことも指摘した。

(平成19年9月14日付「日刊薬業」より)

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