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【血友病/新たな治療試み】
「血小板由来第Ⅷ因子(pFⅧ)は、第Ⅷ因子インヒビターに対して有効か」
(財)血液製剤調査機構 血液凝固因子製剤委員会
血液凝固因子製剤 文献情報NO.50 平成20年9月 #992 要旨から

【#992 要旨】
巨核球における第Ⅷ因子(FⅧ)発言を目標とした血友病Aの遺伝子治療戦略が考慮されている。この治療は、血小板由来第Ⅷ因子(pFⅧ)は、第Ⅷ因子インヒビターに対して有効かもしれないという考え方が根底にある。

注射らは、インヒビターのためFⅧ活性のないFⅧ(null)マウスでの検討を行った。FⅧ(null)マウスをpFⅧ(pFⅧ/FⅧ(null))マウスと比較した。

第Ⅷ因子インヒビターを有している状況下で、頚動脈をFeCl3で損傷させた実験系での評価である。pFⅧ(pFⅧ/FⅧ(null))マウスにおいては、FⅧによって補充されたマウスよりも、インヒビターに対してより抵抗性を示した。ただし、慢性のインヒビターモデルにおいては、血小板内にインヒビターが、有意に蓄積されていた。
以上、FⅧ(null)マウスにおいて、pFⅧはFⅧ輸注よりもインヒビターに対して抵抗性を示した。(ベセスダ単位で約6倍の抵抗性であった)。

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