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【血友病】
「ショ糖添加遺伝子組換え第Ⅷ因子因子製剤(Kogenate FS)の日本で行われた安全性と有効性」
(財)血液製剤調査機構 血液凝固因子製剤委員会
血液凝固因子製剤 文献情報NO.50 平成20年9月 #996 要旨から

【#996 要旨】
ショ糖添加遺伝子組換え第Ⅷ因子製剤(rFⅧ-FS ; Kogenate FS)の安全性と有効性が、日本における214医療機関で12カ月間にわたって評価された。

血友病Aの631症例が登録され、そのうち80%が重症または中等症~重症(FⅧ≦2%)であった。
大部分の症例(n=477;75.6%)は、登録時に100日以上の投与(EDs)がなされていたが、62例(9.8%)ではEDsは20日未満であった。

観察期間中、合計で71,240回の輸注が行われた(1人当たり平均113±108回)。
主治医判定での有効性が「極めて良好」及び「良好」を合わせると99%以上となった。

第Ⅷ因子インヒビターは7例に見られた(新規5例、力価変動1例、再熱1例)。
新規のインヒビター発生率は0.8%であった。
また、登録時にEDs 20日未満の症例での発生率は3.2%(2/62)であったのに対し、EDsが100日以上の症例での発生率は0.2%(1/477)であった。

以上、rFⅧ-FSは日本における血友病A治療として有効かつ安全と考えられた。
また、rFⅧ-FSにおけるインヒビター発生率は、欧州での臨床試験や従来の臨床試験(第Ⅲ相)での成績を上回ることはないと考えられた。

※インヒビターの記事・情報は、血液製剤文献情報などでも目立って多く取り上げられている。
日本でもようやくインヒビターのリスクやインヒビターを発症した患者の対応について国や製薬企業、医療機関も関心を示した行動を見るようになった。
つい最近も身近な家族で生後1年も満たない血友病A患児が治療中、インヒビターが出てしまった。
インヒビターを気にしていた矢先のことだった。
合併症などではすませられない悲劇の発生でもある。
患者はもちろん家族の負担の大きさも並大抵ではない。
副作用として治療費補助や補償も考えた対策が必要と考える。

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