トップページ > 血友病 > 血友病TOPICS
【血友病】
「世界の血友病患者の現況/新たな治療法開発に向けて―タイトル:Gene therapy, bioengineered clotting factors and novel technologies for hemophilia treatment.」
(財)血液製剤調査機構 血液凝固因子製剤委員会
血液凝固因子製剤 文献情報 NO.45 #909 要旨から
<世界の血友病患者の現況/新たな治療法開発に向けて>
→#909 タイトル:Gene therapy, bioengineered clotting factors and novel technologies for hemophilia treatment.

著者名:Pierce GF, Lillicrap D, Vandendriessche, et al.
雑誌名:J Thromb Haemost 5: 901-906, 2007.

【#909 要旨】
国際血友病連盟は、世界中の血友病患者40万人の内30万人は、治療を受けていないか、あるいは非常に稀にしか治療を受けていないであろうと見積もっている。

全ての血友病患者に、費用対効果が優れた治療法を提供するためには、膨大な新制度導入が必要であろう。
高額な予防治療では広範囲に普及しないので、新しい費用対効果が優れた治療法を探究することが必要である。

ウイルスベクターを用いて直接生体内に遺伝子導入する方法、あるいは遺伝子を生体外で付加して遺伝子操作した細胞を再移植する方法を用いて、現在5つの遺伝子治療の第1相臨床試験が進行中である。
遺伝子導入や治療の効果はいくつかの臨床試験で認められているが、第Ⅷ因子や第Ⅸ因子が治療濃度に確実に達するほどの安定した蛋白発現はまだ得られていない。

新しい臨床試験が開始しているので、ベクターの更なる改良や遺伝子導入の際の免疫反応に関するより良い理解が得られるだろう。
さらに前臨床試験によって、安定性あるいは活性が増加した遺伝子組替え凝固因子の有効性が碓人されるであろう。
持続した活性を有するPEG化リポゾームを用いた新しい凝固因子製剤も臨床で試みられており、奨励されるような結果が出ている。


▲このページ [ 【血友病】
「世界の血友病患者の現況/新たな治療法開発に向けて―タイトル:Gene therapy, bioengineered clotting factors and novel technologies for hemophilia treatment.」
(財)血液製剤調査機構 血液凝固因子製剤委員会
血液凝固因子製剤 文献情報 NO.45 #909 要旨から ] の先頭へ

▲1つ前のページに戻る
▲トップページへ戻る