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【血友病】長時間作用型の、遺伝子組み換え型血友病B治療製剤の前臨床開始 米バクスター

米バクスターはこのほど、血友病B(血液凝固第Ⅸ因子欠乏症)治療用の遺伝子組み換え型第Ⅸ因子製剤の前臨床開発を開始したと発表した。
急性出血治療用と、出血予防を目的とした長時間作用型の製剤を開発する。

血友病Bは血友病の一種で、血液凝固に必要な第Ⅸ因子タンパクの欠乏・低下に起因する遺伝性疾患。
世界保健機関(WHO)によると、全世界の血友病患者約40万人以上のうち、B型血友病患者は13万3000人を占める。
同社は、長時間作用型の製剤開発のため、ポリエチレングリコール化技術を用いる。

(平成20年1月17日付「日刊薬業」から)

※長時間作用型凝固因子は患者にとって待ち遠しいものだが、生涯このような製剤の補充治療が必要な患者にとっては安全性確保は重要なので十分なフォローが必要と考える。

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