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フォンヴィレブランド病と血友病Aについて
バクスターヘルスケアから発表

1)バクスター血液疾患の遺伝子組み換え型製剤開発へ

米バクスターヘルスケアは12月19日、フォンヴィレブランド因子の遺伝子組み換え型製剤の開発に着手したと、日本法人を通じて発表した。

前臨床試験の結果、同候補タンパクが、血漿由来のフォンヴィレブランド因子と類似した特性を持つこと示された。
同試験データは、今月9~ 12日に開催された米血液学会で報告された。

同社によると、ほとんどの凝固因子製剤はいまだに血液由来成分を使用して製造されている。
同社が開発中の製剤は、血液由来成分を使用せず、血液媒介性の病原体伝播のリスクを排除した。

フォンヴィレブランド因子は、血液が正常に凝固するために不可欠なタンパクで、これが低下する疾患をフォンヴィレブランド病と呼ぶ。
最も多く見られる遺伝性の血液疾患で、罹患率は1~ 2%、男女ともに発症する。

2)バクスター血友病A治療薬に良好な試験結果

米バクスターヘルスケアは12月19日、日本法人を通じて、長時間作用型血友病A治療薬の前臨床試験結果が、第48回米血液学会で報告されたと発表した。

血友病Aモデルマウスに対し、血液成分を全く含まない遺伝子組み換え型第Ⅷ因子に、化学修飾された遺伝子組み換え型フォンヴィレブランド因子を結合させることで、血流中の半減期が2~ 3倍に延長されることが示唆された。

血友病A患者は、血液が凝固するために必要な第Ⅷ因子を十分に産生できない。
第Ⅷ因子が不足すると、突発的に内出血が起こり、痛みや機能衰弱、関節損傷を伴う可能性がある。
また、適切な治療が施されなければ生命の危機にさらされる恐れもある。

世界保健機構によると、全世界には40万人以上の血友病A患者がいるとされる。

平成18年12月19日付「日刊薬業」より

医療の整備や科学の発達により、フォンヴィレブランド病の把握が高まり、治療を受ける患者が多くなっているといわれている。
薬害エイズ被害者の中にもフォンヴィレブランド病の人もいる。
より安全な製剤が常に求められる。
以前は、よりピュアな製剤として、フォンヴィレブランド因子が落とされた濃縮凝固第Ⅷ因子製剤が次々に出てきていたが、また見直されている時代にある。
フォンヴィレブランド因子がついていた頃の製剤は安定性が良いとか、効きが良かったなどの思いはこのためだったのかななどと考えてしまう

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